9月20日,造血干细胞移植术后随访规范化管理项目(以下简称“项目”)在武汉启动。该项目以标准化、示范化、区域一体化三大维度为建设蓝本,旨在缓解当下我国恶性血液病患者造血干细胞移植后长期生存的难题,尤其是改善慢性移植物抗宿主病(cGVHD)这一常见并发症给患者生存率和生活质量带来的严重影响。
cGVHD是患者移植后的“第二道难关”,如何及时诊断、治疗、纤维化难点如何逆转、如何帮助患者持续随访是当前管理面临的核心痛点。此次项目便针对关键节点进行赋能,开展系列“术后随访”规范化行动,初期由全国专家牵头,15家省级单位引领,以1+N的模式,以点带面推动区域协同发展,预计首批覆盖14个省份,辐射全国120家区域中心。
国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛表示,近年来,我国异基因造血干细胞移植快速增长,手术量已经位居全球第一。无论从体量还是行业发展,中国在这一领域已逐步领跑全球。但在造血干细胞移植“术后随访”这一核心环节仍然存在许多未尽之需。他认为,只有实现术前、术中、术后全链路规范化,才能推动造血干细胞移植高质量发展。本次项目的启动从多维度为移植领域术后随访进行赋能,助力提升相关认知和综合专项管理水平,并为科研转化提供长期随访体系支撑。
异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)作为当前恶性血液病的潜在治愈手段,为诸多恶性血液病患者打开了“长生存的第一扇门”。近年来,我国异基因造血干细胞移植平均年增长率达10%,2023年我国216家医疗单位完成allo-HSCT共14952例,位居全球第一。
但值得注意的是,我国血液科医生对于移植后并发症识别和应对能力有限,患者也缺乏长期管理和接受定期随访的意识,加之患者分散在全国各地,不同地区移植中心发展差异大,多种综合因素致使患者移植后的生活质量和远期生存有待进一步提升。整体的规范化发展势在必行。
吴德沛表示,作为中国造血干细胞移植术后随访规范化管理的首次尝试,本次项目不仅聚焦行业痛点和医患所需,更意在打造移植术后管理生态。基本实现两个“全面”,即全面契合造血干细胞移植治疗领域、患者、医生、移植中心多方需求,并围绕患者诊前、诊中、诊后全程诊疗节点,全面覆盖常规随访、筛查、诊断、治疗、患者科普教育、随访管理的规范化流程,并开展示范中心区域参访活动,包括临床知识培训、临床实践参访等,将推动区域协作网络、提升区域整体随访管理水平落到实处。
此外,在并发症治疗方面, cGVHD作为异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一,发生率达30%-70%,是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因,会累及多个器官,给患者长期生存带来更大阻碍。
吴德沛认为安全杠杆配资网,cGVHD的发生可以分为三个阶段:第一阶段为早期炎症,第二阶段为炎症引发的免疫失调,最终促进第三阶段组织纤维化。目前在cGVHD临床治疗中,纤维化是cGVHD典型的病理生理特征,也是临床治疗的长期难点,cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态,进而有效预防、减少纤维化,另一方面对于纤维化的器官,要能够直接作用进行逆转,因此免疫稳态和逆转纤维化是治疗目标的核心。在治疗中需要针对两大痛点着力,一是针对早期症状不明显易漏诊、误诊情况应加大规范化力度,实现早诊早治;二是针对cGVHD患者在接受一线治疗标准方案后,仍超过70%的可能需要二线及以上治疗,也需要尽早围绕核心目标,针对纤维化难点使用创新疗法进行干预。例如ROCK2等靶点的发现,为cGVHD的治疗提供了新的“武器”,助力免疫稳态与逆转纤维化的治疗目标。